Lyssna på patienterna i läkemedelsgodkännanden!

2021-05-12

Patienterna vill få sina röster hörda och beslutsfattarna vill lyssna. Men de har inte haft verktygen. Preferensstudier kan vara just det verktyg som behövs för att kunna ta hänsyn till patientperspektivet i beslutsprocesser. Karin Schölin Bywalls avhandling utforskar när och hur man kan använda patienters preferenser som underlag för läkemedelsgodkännanden. Hon försvarar avhandlingen den 12 maj 2021. 

Karin Schölin Bywall
Karin Schölin Bywall disputerar den 12 maj .

Ibland bjuds en eller några patienter in till beslutsprocesser om läkemedel. Det kan gälla beslut om vilka läkemedel som ska utvecklas i industrin, vilka läkemedel som ska godkännas av myndigheter, eller beslut om hur mycket det ska kosta att köpa. De bjuds in vid enstaka tillfällen och har ingen rösträtt. Och det kan vara svårt att som individ representera alla patienter. 

Med hjälp av preferensstudier kan man utforska patienters avvägningar mellan risk och nytta när de väljer mellan olika egenskaper hos behandlingar och läkemedel. De kanske föredrar ett läkemedel med milda biverkningar över ett annat, även om det senare är mer effektivt för att behandla sjukdomen. Eller tvärt om. Att veta vad patienter föredrar, alltså vilka preferenser de har, kan erbjuda värdefullt beslutsstöd. 

Karin Schölin Bywall, doktorand vid Uppsala Universitets Centrum för forsknings- & bioetik, har identifierat 15 beslutspunkter där företag som utvecklar läkemedel, myndigheterna som godkänner dem, och HTA-myndigheter som TLV kan dra nytta av patienters preferenser. Men det behövs riktlinjer för hur man integrerar dem. Karin Schölin Bywalls doktorandprojekt är nära knutet till PREFER-projektet, som utvecklar just sådana riktlinjer. Om när och hur patienters preferenser kan bidra i beslutsprocesser. 

Karin Schölin Bywalls avhandling
Karin Schölin Bywalls avhandling

”Med tillgång till information om vad patienter föredrar kan vi dra slutsatser om vad som är viktigt hos en behandling, vilka nyttogörande effekter de söker och vilka risker de vill undvika. Med hjälp av preferensstudier kan vi skapa förutsättningar för att inkludera patientperspektivet i beslutsprocesser. Som ett komplement till den kliniska datan och på ett sätt som kan göra skillnad,” säger Karin Schölin Bywall. 

Det är viktigt att patienterna som deltar i preferensstudier får den information de behöver. På så vis kan man se till att preferenserna som samlas in kommer från välinformerade patienter. Karin Schölin Bywalls studie om vilken nytta och vilka risker patienter med ledgångsreumatism är ute efter är inget undantag. Hon erbjöd patienterna som deltog i hennes avvägningsövning, ett så kallat discrete choice experiment, förberedande information. Några av deltagarna fick informationen genom ett digitalt utbildningsverktyg, andra fick den i textformat. Jämförelsen mellan de två grupperna, och det faktum att Karin Schölin Bywall och hennes kollegor kan konstatera att deltagare som fick informationen i genom det digitala utbildningsverktyget var tog mer hänsyn till risker än de andra, för fältet vidare och bidrar till utformandet av framtidens preferensstudier. 

Resultaten från hela gruppen deltagare visar hur mycket preferenserna varierar mellan patienter med samma sjukdom. Det som var viktigast för dem när de valde mellan olika läkemedel var sannolikheten för allvarliga biverkningar, hur effektivt läkemedlet och hur det administreras, till exempel genom att ta ett piller eller genom dropp. Patienterna som prioriterade läkemedlets effektivitet var inte lika oroliga för biverkningar som de andra. 

”Studier om patienters preferenser har stor potential att bidra med information i beslutsprocesser för läkemedel. Men det är viktigt att utvärdera hur de ska utvärderas på bästa sätt  På så sätt kan vi se till att preferenserna blir kvalitetssäkrade och värdefulla. Och att resultaten från preferensstudier kan användas som stöd i beslutsprocesser,” säger Karin Schölin Bywall. 

Anna Holm

Schölin Bywall, K. (2021) Getting a Say: Bringing patients’ views on benefit-risk into medical approvals. [Doktorsavhandling]. Uppsala University. 

Mer nyheter från CRB